Cerdelga zur Behandlung von Morbus Gaucher
Cerdelga enthält den Wirkstoff Eliglustat, der zur Gruppe der Glucosylceramid-Synthase-Inhibitoren gehört, und wird zur langfristigen Behandlung von Patienten mit Morbus Gaucher eingesetzt.
Bei dieser erblich bedingten Stoffwechselkrankheit kommt es durch einen Enzymmangel zur Einlagerung von Fettstoffen in Milz, Leber, Nieren, Lunge, Gehirn und Knochenmark. Als Folge sind die betroffenen Organe in ihrer Funktion beeinträchtigt und zum Teil vergrößert. Der Wirkstoff Eliglustat hemmt nun das Enzym für dessen Entstehung: so wird die Bildung als auch die Anreicherung und Einlagerung gehemmt.
Das Arzneimittel ist für Patienten bestimmt, die den Wirkstoff mit normaler oder mit langsamer Geschwindigkeit abbauen. Vor der Einnahme sollte deshalb mithilfe eines Labortests entschieden werden, ob das Medikament geeignet ist. Da es sich beim Morbus Gaucher um eine lebenslange Erkrankung handelt, wird Cerdelga in der Regel dauerhaft verordnet.