Galafold
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verschreibungspflichtiges Arzneimittel
€ 19704,441.407,46 € / 1 St
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Die Galafold Hartkapseln der Amicus Therapeutics GmbH werden zur Behandlung der Multiorganerkrankung Morbus Fabry eingesetzt. Sie enthalten den Wirkstoff Migalastathydrochlorid.
Die Fabry-Krankheit ist eine seltene, angeborene Stoffwechselstörung, die zur Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten gehört. Bei den Betroffenen ist das Enzym α-Galactosidase A in seiner Funktion eingeschränkt. Durch diesen Mangel sammeln sich bestimmte Stoffwechselprodukte in den Organsystemen an. Abhängig davon, welche Organe betroffen sind, können die Symptome sehr unterschiedlich sein. Sie reichen von Schmerzen in den Händen und Füßen über Verdauungsbeschwerden bis hin zu einer verminderten Schweißproduktion.
Der Wirkstoff Migalastathydrochlorid stabilisiert das beeinträchtigte Enzym und unterstützt so den Abbau der Stoffwechselsubstanzen. Dadurch wird auch die Einlagerung in die Organe verhindert. Die empfohlene Dosis liegt bei einer Kapsel jeden zweiten Tag. Da es sich beim Morbus Fabry um eine unheilbare Erkrankung handelt, ist eine langfristige Einnahme erforderlich.