Galafold
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verschreibungspflichtiges Arzneimittel
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Die Multiorganerkrankun Morbus Fabry ist eine seltene, angeborene Stoffwechselstörung, die zur Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten gehört. Bei den Betroffenen ist das Enzym α-Galactosidase A in seiner Funktion eingeschränkt, wodurch sich bestimmte Stoffwechselprodukte in den Organsystemen anlagern können. Abhängig davon, welche Organe betroffen sind, können die Symptome sehr unterschiedlich sein. Sie reichen von Schmerzen in den Händen und Füßen über Verdauungsbeschwerden bis hin zu einer verminderten Schweißproduktion. Der Wirkstoff Migalastat stabilisiert das beeinträchtigte Enzym und unterstützt so den Abbau der Stoffwechselsubstanzen, die sich dadurch nicht mehr in den Organen absetzen können. Die empfohlene Dosis liegt bei einer Kapsel jeden zweiten Tag. Da es sich beim Morbus Fabry um eine unheilbare Erkrankung handelt, ist eine langfristige Einnahme erforderlich.