Kaftrio


Das Arzneimittel Kaftrio wird in der Behandlung der Erkrankung Mukoviszidose eingesetzt. Es ist für alle Patienten zugelassen, die älter als 6 Jahre sind und eine bestimmte Mutation aufweisen. Somit eignet es sich für rund 85 % der Mukoviszidosepatienten.
Die Mukoviszidose ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die mit der Bildung von zähem Schleim einhergeht. Dieser wird aufgrund einer Störung im Wasser-Salz-Haushalt in den Zellen gebildet und beeinträchtigt die Funktion verschiedener Organsysteme. Besonders betroffen sind die Bauchspeicheldrüse, die Lunge und der Dünndarm. Die Mukoviszidose wird auch als Cystische Fibrose bezeichnet. Die Erkrankung ist bisher nicht heilbar.
Verantwortlich für die Schleimproduktion ist ein defektes CFTR-Protein. Dadurch wird die Funktion des sogenannten CFTR-Kanals gestört. Kaftrio setzt genau hier an und kann die Funktion des CFTR-Kanals verbessern. Dadurch wird der Schleim dünnflüssiger und die Organfunktion und damit auch die Beschwerden bessern sich.