Kalydeco zur Behandlung der Mukoviszidose

Das Medikament Kalydeco der Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH gehört zur Gruppe der CFTR-Modulatoren. Es wird zur Behandlung der Mukoviszidose eingesetzt.

Die Mukoviszidose ist eine seltene angeborene Stoffwechselerkrankung. Sie wird auch als cystische Fibrose bezeichnet. Durch Defekte im CFTR-Gen kommt es zu einem Ungleichgewicht im Salz-Wasser-Haushalt der Körperzellen. Dadurch entsteht ein zäher Schleim, der die Zellen bedeckt. Besonders häufig betroffen sind davon die Lunge, die Bauchspeicheldrüse, die Leber und der Darm. Zu den möglichen Symptomen gehören Husten, Atemnot, Diabetes, Gedeihstörungen oder Verdauungsbeschwerden.

Kalydeco bei Störungen des Salz-Wasser-Haushalts

Das Arzneimittel Kalydeco ist für Babys ab 4 Monaten, Kinder, Jugendliche und Erwachsene zugelassen. Es muss als Tablette zweimal täglich lebenslang eingenommen werden. Der Wirkstoff Ivacaftor kann die Öffnungswahrscheinlichkeit des CFTR-Kanals bei Patienten mit bestimmten Formen der Mukoviszidose erhöhen. Dadurch können Organschäden reduziert bzw. verzögert werden. Lungenfunktion, die körperliche Entwicklung und die Funktion der Bauchspeicheldrüse können sich verbessern.