Reblozyl wurde von Bristol Myers Squibb, New York, für die Behandlung von erwachsenen Patienten entwickelt, die aufgrund eines myelodysplastischen Syndroms (MDS) oder einer Beta-Thalassämie unter transfusionspflichtiger Blutarmut (Anämie) leiden.
Während viele Ursachen für das Auftreten von MDS infrage kommen, beruht die Beta-Thalassämie auf einem genetischen Defekt. Beiden Erkrankungen ist gemeinsam, dass die roten Blutkörperchen nicht ordnungsgemäß ihre Aufgabe, die Körperzellen mit Sauerstoff zu versorgen, erfüllen können. Die Patienten erhalten deshalb in regelmäßigen Abständen Bluttransfusionen.
Der Wirkstoff fördert die Bildung und korrekte Ausdifferenzierung der roten Blutkörperchen sowie den Einbau von Hämoglobin. Eine Therapie mit Luspatercept kann zu einer Verringerung der notwendigen Bluttransfusionen führen. Unter Beachtung möglicher Gegenindikationen und möglicher Nebenwirkungen wird das Mittel mit einer Anfangsdosis von 1 mg pro Kilogramm Körpergewicht alle 3 Wochen unter die Haut (subkutan) injiziert.